アンチセンスオリゴヌクレオチドとは? わかりやすく解説

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アンチセンスRNA

同義/類義語:アンチセンスオリゴヌクレオチド, アンチセンスDNA, アンチセンス核酸
英訳・(英)同義/類義語:ambisense RNA, antisense RNA

mRNA配列一部の逆鎖側の配列を持つRNAオリゴマーで、当初部分的二重鎖の形成による発現抑制目的考えられたが、RNA干渉による特異的発現抑制を使うRNAi法のもととなった

核酸医薬

(アンチセンスオリゴヌクレオチド から転送)

出典: フリー百科事典『ウィキペディア(Wikipedia)』 (2024/06/25 02:43 UTC 版)

核酸医薬: oligonucleotide therapeutics)とは天然型ヌクレオチドまたは化学修飾型ヌクレオチドを基本骨格とする薬物であり、遺伝子発現を介さずに直接生体に作用し、化学合成により製造されることを特徴とする。代表的な核酸医薬にはアンチセンスオリゴヌクレオチドRNAiアプタマーデコイなどがあげられる。核酸医薬は化学合成により製造された核酸が遺伝子発現を介さずに直接生体に作用するのに対して、遺伝子治療薬は特定のDNA遺伝子から遺伝子発現させ、何らかの機能をもつ蛋白質を産出させる点が異なる。核酸医薬は高い特異性に加えて、従来の医薬品では狙えないmRNAやnon-coding RNAなど細胞内の標的分子を創薬ターゲットにすることが可能であり、一度プラットフォームが完成すれば比較的短時間で規格化しやすいという特徴がある。そのため核酸医薬は低分子医薬、抗体医薬に次ぐ次世代医薬であり癌や遺伝性疾患に対する革新的医薬品としての発展が期待されている。


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アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO、アンチセンス核酸)

出典: フリー百科事典『ウィキペディア(Wikipedia)』 (2022/02/27 15:09 UTC 版)

核酸医薬」の記事における「アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASOアンチセンス核酸)」の解説

ASO核酸医薬の中で最も適応範囲が広いと考えられている。具体的にRNAウイルスに対して使用したり、がん細胞アポトーシス抑制遺伝子抑制したりするといった臨床応用考えられるASO細胞質内、内のどちらでも効果発揮することから蛋白質翻訳される遺伝子だけではなくmiRNA長鎖非コードRNA機能抑制することも可能である。

※この「アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO、アンチセンス核酸)」の解説は、「核酸医薬」の解説の一部です。
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