発作性夜間血色素尿症
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発作性夜間血色素尿症（ほっさせいやかんけっしきそにょうしょう、英: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria、略称: PNH）とは、溶血性貧血の一つ。発作性夜間ヘモグロビン尿症（ほっさせいやかんヘモグロビンにょうしょう）とも呼ばれる。
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発作性夜間血色素尿症
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「エクリズマブ」の記事における「発作性夜間血色素尿症」の解説
エクリズマブはPNHの患者のQOLを改善し、輸血が必要となる頻度を減少させるが、死亡リスクには影響しない。血栓塞栓症や骨髄異形成症候群、急性骨髄性白血病、再生不良性貧血の発生頻度を変化させないと思われる。 エクリズマブは希少疾病用医薬品としての指定を受けている（米国で2003年8月、日本で2008年12月）。日本での推定患者数は1998年時点で430名である。 国内臨床試験（AEGIS study）では29名の患者が対象となり、12週間で組織破壊の指標であるLDHの値の改善（中央値（最小〜最大）：1,814.0U/L（627.8〜3,642.5）→244.0U/L（187.0〜2,715.0））が見られた。 海外臨床試験（TRIUMPH study）では87名が対象となり、44名に偽薬が、43名にエクリズマブが投与された。輸血時のヘモグロビン値を閾値として検討したところ、26週間の試験期間中に閾値を下回らなかった患者は偽薬群：0%、エクリズマブ群：48.8%（21/43）であり、統計学的に高度に有意な差がついた。また実薬群では半数以上の患者で試験期間中に濃厚赤血球輸血を要しなかった。
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