オーファンドラッグ
別名：希少疾病用医薬品、希少医薬品、稀用薬
英語：Orphan Drug
希少疾病と呼ばれる、患者数の少ない疾患の治療に必要とされる治療薬。
希少疾病は日本では患者数が5万人に満たない疾患を指す。いずれも治療の必要性の高い重度の疾患であるが、患者数の少なさから投資を行っても採算がとれないため、製薬会社が研究開発を進めにくい傾向にある。
オーファンドラッグと同様、希少疾病に必要とされる医療用器具はオーファンデバイス（希少疾病用医療用具）と呼ばれる。
厚生労働省、および医薬品医療機器総合機構は、「希少疾病用医薬品等開発振興業務」（希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度）を通じて、オーファンドラッグの開発に対する各種優遇措置を設けている。
関連サイト：
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度 - 厚生労働省
希少疾病用医薬品等開発振興業務 - 独立行政法人 医薬基盤研究所
英語：Orphan Drug
希少疾病と呼ばれる、患者数の少ない疾患の治療に必要とされる治療薬。
希少疾病は日本では患者数が5万人に満たない疾患を指す。いずれも治療の必要性の高い重度の疾患であるが、患者数の少なさから投資を行っても採算がとれないため、製薬会社が研究開発を進めにくい傾向にある。
オーファンドラッグと同様、希少疾病に必要とされる医療用器具はオーファンデバイス（希少疾病用医療用具）と呼ばれる。
厚生労働省、および医薬品医療機器総合機構は、「希少疾病用医薬品等開発振興業務」（希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度）を通じて、オーファンドラッグの開発に対する各種優遇措置を設けている。
関連サイト：
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度 - 厚生労働省
希少疾病用医薬品等開発振興業務 - 独立行政法人 医薬基盤研究所
オーファンドラッグ
希少医薬品
Orphan drug
【概要】 オーファンドラッグともいう。使用する患者数が余りに少ないと、開発治験や薬剤管理に要する費用が、市販して得る収入を上回るので製薬会社が導入する気にならない。このように開発が見捨てられた薬を、希少医薬品として指定し、医薬品機構が開発を援助する制度ができた。しかし指定されない真の“希少薬”はもっとたくさんある。
《参照》 エイズ治療薬研究班
希少疾病用医薬品
【英】：Orphan drug
医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ない（日本の薬事法では、日本における対象患者が5万人未満）希少疾病 (Orphan disease) の治療に用いられる医薬品をいう。日本では未承認の物も含めると200種類以上のOrphan drugが指定されているおり、対象疾病はムコ多糖症VI型、骨ページェット病、筋萎縮性側索硬化症など多岐にわたる。一方、希少疾病とは、背景も定義も異なるが、誤って混同されるものとして「見捨てられた病気 (Neglected disease)」がある。見捨てられた病気は、患者数は少ないわけではなくトリパノソーマ症のように年間5〜15万人が感染しさらに5000万人が感染する危険性を有する疾病のことである。リューシュマニアやブルーリ潰瘍なども同様に見捨てられた病気である。これらの疾患には、目下のところ安全で有効な治療手段がなく、罹患した人々は重症な障害に苦しみ、死に至る者も少なくないことから、早急な治療薬の開発が必要である。しかしながら、これらの疾患の罹患者の大多数が、開発途上国の貧しい人々であるため採算性の点から製薬産業はそのような医薬品を開発あるいは製品化の対象としていない。先進国などの公的支援による研究・開発が望まれる。（奥村順子）
参考URL：Kaplan W, Laing R. Priority Medicines for Europe and the World. WHO, 2004.
http://mednet3.who.int/prioritymeds/report/final18...
医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ない（日本の薬事法では、日本における対象患者が5万人未満）希少疾病 (Orphan disease) の治療に用いられる医薬品をいう。日本では未承認の物も含めると200種類以上のOrphan drugが指定されているおり、対象疾病はムコ多糖症VI型、骨ページェット病、筋萎縮性側索硬化症など多岐にわたる。一方、希少疾病とは、背景も定義も異なるが、誤って混同されるものとして「見捨てられた病気 (Neglected disease)」がある。見捨てられた病気は、患者数は少ないわけではなくトリパノソーマ症のように年間5〜15万人が感染しさらに5000万人が感染する危険性を有する疾病のことである。リューシュマニアやブルーリ潰瘍なども同様に見捨てられた病気である。これらの疾患には、目下のところ安全で有効な治療手段がなく、罹患した人々は重症な障害に苦しみ、死に至る者も少なくないことから、早急な治療薬の開発が必要である。しかしながら、これらの疾患の罹患者の大多数が、開発途上国の貧しい人々であるため採算性の点から製薬産業はそのような医薬品を開発あるいは製品化の対象としていない。先進国などの公的支援による研究・開発が望まれる。（奥村順子）
参考URL：Kaplan W, Laing R. Priority Medicines for Europe and the World. WHO, 2004.
http://mednet3.who.int/prioritymeds/report/final18...
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