オーファンドラッグ
英語:Orphan Drug
希少疾病と呼ばれる、患者数の少ない疾患の治療に必要とされる治療薬。
希少疾病は日本では患者数が5万人に満たない疾患を指す。いずれも治療の必要性の高い重度の疾患であるが、患者数の少なさから投資を行っても採算がとれないため、製薬会社が研究開発を進めにくい傾向にある。
オーファンドラッグと同様、希少疾病に必要とされる医療用器具はオーファンデバイス(希少疾病用医療用具)と呼ばれる。
厚生労働省、および医薬品医療機器総合機構は、「希少疾病用医薬品等開発振興業務」(希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度)を通じて、オーファンドラッグの開発に対する各種優遇措置を設けている。
関連サイト:
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度 - 厚生労働省
希少疾病用医薬品等開発振興業務 - 独立行政法人 医薬基盤研究所
希少医薬品
【概要】 オーファンドラッグともいう。使用する患者数が余りに少ないと、開発治験や薬剤管理に要する費用が、市販して得る収入を上回るので製薬会社が導入する気にならない。このように開発が見捨てられた薬を、希少医薬品として指定し、医薬品機構が開発を援助する制度ができた。しかし指定されない真の“希少薬”はもっとたくさんある。
《参照》 エイズ治療薬研究班

希少医薬品と同じ種類の言葉
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