iPS細胞の開発
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2006年（平成18年）8月25日の米学術雑誌セルに京都大学再生医科学研究所教授である山中と特任助手だった高橋和利（現、講師）らによる論文が発表された。論文によると山中らはマウスの胚性繊維芽細胞に4つの因子 (Oct3/4, Sox2, c-Myc, Klf4) を導入することで ES細胞のように分化多能性を持つマウス人工多能性幹細胞（iPS細胞：induced pluripotent stem cell）を作成した。この作成には、高橋和利と共に山中伸弥研究室の第一期の博士号取得者であった徳澤佳美が奈良先端科学技術大学院大学において山中伸弥の下で作成していたFbx15ノックインマウスの存在が、同じく徳澤佳美が見つけていたKlf4の知見と共に重要であったと山中伸弥は回顧している。 2007年（平成19年）11月21日、山中のチームはさらに研究を進め、人間の大人の皮膚に4種類の発癌遺伝子などの遺伝子を導入するだけで、ES細胞に似たヒト人工多能性幹 (iPS) 細胞を生成する技術を開発、論文として科学誌セルに発表し、世界的な注目を浴びた。 また同日、世界で初めてヒト受精卵から ES細胞を作成したウィスコンシン大学教授のジェームズ・トムソン（英語版）も、山中のマウスiPS細胞生成の研究成果を基に、人間の皮膚に発癌遺伝子などの4種類の遺伝子を導入する方法でヒトiPS細胞を作製する論文を発表した。 これらの功績により、韓国のソウル大学校教授黄禹錫の論文捏造によって一時停滞していた幹細胞研究が、一気に進むことが期待されている。アメリカ合衆国大統領ジョージ・W・ブッシュは、研究が発表された2007年11月21日、すぐさまウィスコンシン大学の研究に支持を表明するなど世界中で注目を集めた。日本政府も、同年11月23日、5年で70億円を支援することを決定し、同年11月28日には総合科学技術会議で当時の内閣総理大臣福田康夫は資金支援強化を表明した。
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