進行性骨化性線維異形成症の治療
出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2022/06/15 17:13 UTC 版)
「人工多能性幹細胞」の記事における「進行性骨化性線維異形成症の治療」の解説
2017年8月1日、京都大学の戸口田淳也、池谷真らの研究グループが進行性骨化性線維異形成症の治療薬として「ラパマイシン」をiPS細胞を使って見つけ、臨床試験を開始すると発表した。iPS細胞を使った創薬の治験は世界で初めてとなる。この成果に対し、iPS細胞の開発者山中伸弥は「ヒトiPS細胞ができて10年の節目に治験開始の発表をできることをうれしく思う。治験をきっかけに創薬研究がますます活発に行われ、他の難病に対する治療法の開発につながることを期待している」とコメントした。 2017年10月5日、京都大学病院は「ラパマイシン」を用いた臨床試験を開始したと発表した。iPS細胞を使って発見した薬を用いた世界初の臨床試験となる。 2020年6月5日、京都大学iPS細胞研究所は「ラパマイシン」の予防的投与効果の検証をFOPモデルマウスで行い、ラパマイシンは異所性骨化形成の初期段階である炎症期にも抑制効果を示し、筋損傷後に誘発される非損傷部位の異所性骨化に対しても抑制効果を示したと発表。同研究は研究成果は2020年5月24日付けで「Orphanet Journal of Rare Disease」で公開された。
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