一次治療ターゲットバリデーション
出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2021/06/01 16:56 UTC 版)
「治療標的データベース」の記事における「一次治療ターゲットバリデーション」の解説
ターゲットバリデーション（英: target validation、TV）では通常、標的が疾患関連の細胞／組織で発現していること、生化学的アッセイにおいて十分な効力を持つ薬物または薬物様分子によって直接修飾できること、および細胞や動物モデルにおいて標的修飾が関連する疾患の表現型を改善していることを決定する必要がある。そのためTTDでは、3種類のターゲットバリデーションデータを収集する。 一次標的または複数の標的に対する薬物の実験的に決定された効力。 一次標的または複数の標的に関連する疾患モデル（細胞株、ex-vivo、in-vivoモデル）に対する薬物の明らかな効力または効果。 標的ノックアウト、ノックダウン、RNA干渉、遺伝子導入、抗体またはアンチセンス処理されたin-vivoモデルの観察された効果。
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