基質合成抑制療法

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基質合成抑制療法（SRT）

出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2022/03/29 05:54 UTC 版)

「ゴーシェ病」の記事における「基質合成抑制療法（SRT）」の解説

グルコシルセラミド合成酵素を抑制することによって細胞内に蓄積するグルコセレブロシドの合成を抑制し、その結果、グルコセレブロシドの蓄積を抑える治療法である。米国及び欧州連合（EU）では2013年に新薬承認申請を行い、現在米国では承認されている。国内ではI型に対し治験が終了したことにより、基質合成抑制療法薬としてサデルガが2015年5月に薬価収載された。