パチシラン
出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2022/03/18 08:38 UTC 版)
パチシラン(Patisiran)は、家族性アミロイドポリニューロパチーの患者の多発性神経炎（ポリニューロパチー）の治療のために用いる医薬品である。家族性アミロイドポリニューロパチーは、世界で約5万人が罹患していると推定されている致死性の希少疾患である[1]。オンパットロ(Onpattro)の商標名で販売されている。
- ^ a b “New Kind of Drug, Silencing Genes, Gets FDA Approval”. The Wall Street Journal. (2018年8月10日) 2018年8月10日閲覧。
- ^ (PDF) New Drug Therapy Approvals 2018 (Report). (January 2019). エラー: 日付が正しく記入されていません。
- ^ “FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease” (プレスリリース), U.S. Food and Drug Administration (FDA), (2018年8月10日) 2018年8月11日閲覧。
- ^ “FDA OKs Patisiran (Onpattro) for Polyneuropathy in hAATR”. Medscape. WebMD (2018年8月10日). 2018年8月10日閲覧。
- ^ “Drug Approval Package: Onpattro (patisiran)”. U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2018年9月7日). 2020年9月2日閲覧。
- ^ “Onpattro EPAR”. European Medicines Agency (EMA). 2020年9月2日閲覧。
- ^ “Rare-Disease Treatment From Alnylam to Cost $450,000 a Year”. Bloomberg (2018年8月10日). 2018年8月11日閲覧。
- ^ Alnylam Japanプレスリリース
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- 2 パチシランの概要
パチシラン
出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2021/09/02 01:33 UTC 版)
パチシランはアルナイラム社が開発した脂質ナノ粒子に封入されたRNAiの静脈注射剤であり2017年にFDAに申請された。トランスサイレチン型の家族性アミロイドポリニューロパチーの治療薬である。
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