経口投与薬
出典: フリー百科事典『ウィキペディア（Wikipedia）』 (2021/07/04 05:39 UTC 版)
スフィンゴ糖脂質の末端ガラクトースの類似体を投与することで、変異型α-Gal Aに結合、立体構造の安定性を増し、α-Gal Aのリソソームへの適切な輸送を促進し、リソソームにおけるα-Gal A活性を上昇させる薬理学的シャペロンとして作用する。世界初の経口投与薬は、日本で2018年5月30日に発売となった。16歳以上が治療可能で、GFRの検査が必要となり、酵素補充療法中止後2週間後から服用ができ、妊娠を希望する女性に対しては、服用開始後数年は妊娠できないことを説明する必要がある。 ミガーラスタット（ガラフォルド） 適応はミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病。採血、遺伝子検査 を行い、「ガラフォルドに反応性のあるGLA変異一覧表」 に掲載されたGLA変異が対象となる 販売名は、α-Gal酵素の折りたたみ（fold）構造を矯正するというメカニズムに由来 隔日投与で、1回投与量の薬価は142,662.1円。 日本法人が2016年11月に設立したAmicus Therapeutics（英語版）社にとって第1号製品でもある。
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