アルグルコシダーゼ アルファとは? わかりやすく解説

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アルグルコシダーゼ アルファ

出典: フリー百科事典『ウィキペディア(Wikipedia)』 (2023/09/11 10:13 UTC 版)

アルグルコシダーゼ アルファ(Alglucosidase alfa)は、ポンペ病に対し酵素補充療法を行うための医薬品であり、マイオザイムの商品名でオーファンドラッグとして開発された[3]。ポンペ病に治療効果がある初めての薬である[2]


  1. ^ a b c American Medical Association ( USAN). “Alglucosidase alfa” (Microsoft Word). STATEMENT ON A NONPROPRIETARY NAME ADOPTED BY THE USAN COUNCIL. 2007年12月18日閲覧。
  2. ^ a b c d e "FDA Approves First Treatment for Pompe Disease" (Press release). FDA. 28 April 2006. 2008年7月7日閲覧
  3. ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M et al. (2007). “Recombinant human acid [alpha]-glucosidase: major clinical benefits in infantile-onset Pompe disease”. Neurology 68 (2): 99–109. doi:10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04. PMID 17151339. 
  4. ^ 『ヴォート 基礎生化学』東京化学同人社。ISBN 978-4807907120 
  5. ^ a b “マイオザイム:糖原病II型の特効薬”. 日経メディカルオンライン. https://medical.nikkeibp.co.jp/leaf/all/series/drug/update/200707/503710.html 
  6. ^ a b ジェンザイム公式サイト


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