難病ALS、白血病薬で治験へ　京大

京都大の井上治久教授らは26日、全身の筋肉が次第に衰える難病「ALS（筋萎縮性側索硬化症）」を治療する薬について、医師主導の臨床試験（治験）を近く始めると発表した。患者のiPS細胞を使って調べたところ、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」が効果があることを突き止めた。12週間投与し、安全性などを確かめる。

ALSは体を動かすための神経が壊れていく病気で、呼吸や手足などの筋肉が次第に動かなくなる。国内に約9200人の患者がいるとされる。進行を遅らせる薬はあるが、根本的な治療法はない。記者会見した井上教授は「安全性を慎重に見極めるのが第一の目的。薬の副作用の影響などを調べる」と述べた。

計画では、発症から2年以内で、自力で生活できる20歳以上80歳未満の患者が対象となる。試す薬は錠剤で、1日1回服用する。飲み込むことが難しい患者は除外する。現在患者の選定を進めており、京大病院のほか4つの機関で実施する。最終的には24人にまで増やす予定だ。

研究チームはALS患者の皮膚細胞を取り出してiPS細胞を作製した。さらに神経細胞に変化させ、病気の状態を再現した。異常なたんぱく質が蓄積し、神経細胞が死滅しやすくなっていることを突き止めた。

1000種類以上の薬を試し、ボスチニブが効くことを見つけた。ALSのマウスに投与したところ、神経細胞の死滅を抑えられた。

ALSを巡っては、慶応大の岡野栄之教授らがiPS細胞を活用する手法で、パーキンソン病治療薬が効くことを突き止めた。2018年12月から治験に取り組んでいる。

iPS細胞を使う医療では、病気で失われた組織を再生して患者に移植する「再生医療」のほか、患者の細胞などから病気の状態を再現して治療薬の候補を探し出す「創薬」も柱となる。