筋ジス原因遺伝子の変異、ｉＰＳ細胞使い修復

　筋力が徐々に衰える難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者からｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を作製し、病気の原因になる遺伝子の変異を狙い通りに修復することに成功したと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津・特定拠点助教らが発表した。

　遺伝子を修復した細胞を移植して筋力を回復させる治療につながる成果で、論文が米科学誌「ステム・セル・リポーツ」電子版に２７日掲載される。

　根本的な治療法がないデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、遺伝子の変異で筋肉の構造を支えるたんぱく質（ジストロフィン）が作れない病気で、国内に推定約３５００人の患者がいる。

　堀田助教らは、患者のｉＰＳ細胞で遺伝子の変異がある部分だけを切断する新たな技術を使って、遺伝子を修復した。修復後のｉＰＳ細胞を筋肉細胞に変化させたところ、ジストロフィンが作られていた。